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基因编辑给渐冻症治疗带来希望

来源:养生之道  编辑:小萱   发表时间:2017-12-28 10:14

大家都知道,目前基因编辑技术和基因检测技术已经进入发展的快车道。很多以前认为是不治之症的,现在也隐隐看到了治愈的可能。虽然目前还只是看到希望,但相信不久的将来就会成为一种事实。尤其是基因编辑给渐冻症治疗带来希望的研究已经取得了不错的进展。

据消息称,旧金山12月27日电美国研究人员日前宣布,他们用“基因剪刀”成功“剪掉”了小鼠运动神经元中的肌萎缩侧索硬化症(俗称“渐冻症”)致病基因,使携带致病基因小鼠的发病时间推迟、寿命延长,为治疗这种神经退行性疾病带来新希望。

基因编辑治疗渐冻症

先前研究发现,一些渐冻症具有遗传性,而大约20%的遗传性渐冻症是一种名为SOD1的基因发生突变所致。美国加利福尼亚大学伯克利分校研究人员在美国《科学进展》杂志上报告说,他们使用CRISPR-Cas9基因编辑技术,以携带SOD1基因突变的小鼠为研究对象,借助一种病毒向小鼠脊髓中的运动神经元细胞核运送可编码Cas9蛋白质的基因,该基因表达出的Cas9蛋白质可作为“分子剪刀”,“剪掉”突变的SOD1基因。

实验结果显示,在携带致病基因的小鼠中,接受基因疗法小鼠的发病时间延迟了将近5周,比未接受基因疗法的小鼠多活了1个月左右。

研究人员说,目前这种治疗并不能让渐冻症小鼠恢复健康,但相信随着技术不断完善,这种基因疗法将来有望用于治疗人类渐冻症,延长患者寿命。

渐冻症是一种渐进性、神经退行性疾病,著名物理学家霍金就患此病。该病影响大脑和脊髓中的运动神经元,造成运动神经元死亡,令大脑无法控制肌肉运动,肌肉也会因缺乏运动而萎缩。该疾病尚无有效疗法,患者在疾病晚期会完全失去行动能力,最终可能因无法呼吸而死亡。

所以基因编辑给渐冻症治疗带来的曙光足以耀眼。除此之外,还有很多的病症可以通过基因编辑来治疗或者缓解,让我们拭目以待。

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